Công cụ chỉnh sửa CRISPR/Cas9 lúc mới ra đời đã nhanh chóng được xem là một cuộc cách mạng trong lĩnh vực công nghệ vì những đóng góp to lớn của nó. Năm 2017 chứng kiến nhiều đột phá liên quan đến công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR.

1. Giới truyền thông quốc tế mới đây đều đưa tin về sự kiện các nhà khoa học đã áp dụng thành công việc sửa đổi gen trên phôi người ở Mỹ. Các nhà khoa học đã "sửa chữa" ADN của một tế bào phôi nhằm loại bỏ gen MYBPC3 - gây ra bệnh cơ tim phì đại.

Cơ tim phì đại là bệnh khi cơ tim trở nên dày bất thường. Điều này làm giảm khả năng bơm máu của tim, trong một vài trường hợp nghiêm trong có thể gây suy tim hoặc ngưng tim. Đây là nguyên nhân hàng đầu gây đột tử ở các bệnh nhân dưới 35 tuổi. Theo thống kê, cứ 500 người thì lại có 1 người mắc căn bệnh nguy hiểm này.  

2. Lần đầu tiên trong lịch sử, các nhà khoa học từ Đại học Temple và Đại học Pittsburgh, Mỹ đã thành công trong việc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để loại bỏ HIV ra khỏi một sinh vật sống. Thí nghiệm này đã thành công với ba mô hình động vật khác nhau. Ngoài việc loại bỏ hoàn toàn DNA có HIV, nhóm nghiên cứu cũng ngăn chặn sự phát triển của các bệnh nhiễm trùng.

3. Những sinh vật bán tổng hợp đầu tiên đã được hình thành nhờ CRISPR: Bằng cách cho vi khuẩn E. coli sinh sản với một mã di truyền bất thường, các nhà nghiên cứu đã tạo ra một sinh vật bán tổng hợp. Chỉnh sửa gen bổ sung cũng được thực hiện để đảm bảo các phân tử ADN mới không bị cơ thể xem là “những kẻ xâm nhập”.

4. Phương pháp CRISPR đã thành công khi nhận diện được "trung tâm chỉ huy" của bệnh ung thư thường dẫn tới sự phát triển các khối u bất thường. Phương pháp "cắt và dán" cho phép tạo ra một gen loại bỏ ung thư hay làm giảm các khối u ở những con chuột mang tế bào ung thư tuyến tiền liệt và ung thư gan ở người.

5. Các nhà khoa học cũng đã làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư bằng cách loại bỏ Tudor-SN - một protein quan trọng trong sự phân chia tế bào. Kỹ thuật này cũng được hi vọng có thể hạn chế sự phát triển của các tế bào có tốc độ lây lan nhanh.

6. Các kỹ thuật chỉnh sửa gen cũng có thể khiến các siêu khuẩn tự giết mình. Khi thêm các chuỗi gen kháng thuốc kháng sinh vào các thể thực khuẩn, cơ chế tự hủy hoại bản thân vi khuẩn sẽ được kích hoạt.

7. Chỉnh sửa gen thậm chí còn có thể khiến loài muỗi tuyệt chủng. Bằng cách xâm nhập vào gen sinh sản, các nhà khoa học có thể hạn chế sự lan rộng của muỗi. Đây là một thành công và họ tin rằng CRISPR có khả năng thực hiện nhiều thay đổi trong mã di truyền cùng một lúc.

8. Bằng cách sử dụng CRISPR, các nhà nghiên cứu đã trị dứt căn bệnh Huntington trên chuột (bệnh Huntington là bệnh thoái hóa tiến triển mà nguyên nhân là do tế bào thần kinh trong não mất đi. Khi mắc bệnh, cơ thể chuyển động không kiểm soát được, cảm xúc bị rối loạn và tinh thần suy sụp). Các chuyên gia mong đợi kỹ thuật đầy hứa hẹn này sẽ được áp dụng cho con người trong tương lai gần.

9. Ngoài những đột phá về y tế, CRISPR còn là nguồn cung cấp nhiên liệu sinh học dồi dào và bền vững. Bằng cách kết nối một số công cụ chỉnh sửa gen, các nhà khoa học đã tạo ra loại tảo có thể cung cấp gấp đôi nhiên liệu sinh học.

10. Gần đây, các nhà khoa học vừa phát minh ra "máy ghi âm phân tử". Đây là một quá trình chỉnh sửa gen có thể mã hóa trực tiếp một bộ phim vào mã DNA. Với khả năng này kì lạ này, các nhà khoa học đã có thể nhúng các chuỗi thông tin vào trong bộ gen của E. coli.

11. Thành tựu cuối cùng nhưng cũng không kém phần quan trọng, đó là Cơ quan Nghiên cứu các dự án quốc phòng tiên tiến (DARPA) của Mỹ đã đầu tư 65 triệu đô la vào một dự án gọi là "gen an toàn". Nó được thiết kế để nâng cao tính chính xác và an toàn của kỹ thuật chỉnh sửa CRISPR.

Để tránh việc cộng đồng cố ý lạm dụng công nghệ chỉnh sửa gen để làm những điều phạm pháp, bảy nhóm nghiên cứu trong dự án này sẽ loại bỏ các gen đã được chỉnh sửa có trong môi trường để đưa chúng trở về hiện trạng tự nhiên ban đầu. 

Ngày 11/8/2017, các nhà khoa học từ Đại học Harvard (Mỹ) công bố nghiên cứu cho biết, họ đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen chính xác CRISPR-Cas9 để loại bỏ các virus có thể gây nguy hiểm cho con người trong gen của lợn, mở đường cho khả năng cấy ghép nội tạng lợn cho con người.

• Công nghệ mới: Khôi phục trí nhớ bằng công nghệ di truyền ánh sáng
• Bước tiến y học: Phát minh con chip công nghệ nano tái tạo tế bào
• Nghiên cứu mới: Dùng vàng hỗ trợ điều trị ung thư

Theo Khampha.vn