Nghiên cứu mới được thực hiện bởi giáo sư phẫu thuật, đồng thời là chuyên gia ung thư thần kinh Joseph Costello tại Đại học California. Trong đó, ông và các đồng nghiệp đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR để loại bỏ protein GABP khỏi các tế bào ung thư não Glioblastoma.

Protein GABP chính là tác nhân kích hoạt quá trình phân chia vô tận của tế bào ung thư. Còn Glioblastoma, hay còn gọi là khối u nguyên bào thần kinh đệm, là một dạng ung thư não cực kỳ nguy hiểm và ác tính.

Tuy nhiên, sau khi protein GABP bị loại bỏ khỏi các tế bào Glioblastoma, trong môi trường thí nghiệm và cả trong cơ thể chuột, chúng đã giảm tăng trưởng đồng thời cư xử như tế bào bình thường. Điều này có nghĩa là số lần phân chia của tế bào ung thư bị giới hạn, khi chúng phân chia đủ số lần, chúng sẽ tự nhiên chết.

Trong nghiên cứu của mình, các nhà khoa học đã phát hiện công cụ CRISPR có khả năng hạn chế một loại protein cho phép các tế bào ung thư tái tạo liên tục. Loại protein này có mặt trong hơn 50 loại ung thư và được mệnh danh là "chiếc công tắc bất tử" của chúng.

Một khi chiếc công tắc được bật lên, tế bào ung thư sẽ phân chia vô hạn định, dẫn đến việc khối u lớn lên nhanh chóng, tái phát sau hóa xạ trị phẫu thuật, rồi di căn khắp cơ thể khiến chúng ta không làm gì được nữa.

"Điều này thực sự hấp dẫn chúng tôi", Giáo sư Costello nói trong thông cáo báo chí. Hai ý tưởng được ông đưa ra sau phát hiện này là phát triển song song một loại thuốc nhắm vào GABP trong các tế bào ung thư và một liệu pháp CRISPR để chỉnh sửa gene của con người sao cho chúng ta không sản xuất ra protein nguy hiểm này nữa.

"Bạn không thể tạo ra một loại thuốc để nhắm vào một gene nguồn, nhưng nếu chúng ta có thể xác định cách GABP gắn kết với gen nguồn bị đột biến trong các căn bệnh ung thư, chúng ta có thể tạo ra được một loại thuốc mới cho hiệu quả đáng kể", giáo sư Costello nói.

Mặc dù sức mạnh của CRISPR có thể khiến nhiều người lo ngại nó sẽ bị lạm dụng, công nghệ chỉnh sửa gene này vẫn được cho là sẽ tạo ra những thay đổi cách mạng trong y tế và nông nghiệp.

Chữa bệnh ung thư là một trong những khả năng đó, ngoài ra CRISPR còn có thể được dùng để lai gene lợn với gene người, giúp nuôi cấy được những nội tạng dùng cho cấy ghép bên trong cơ thể chúng.

"CRISPR cho chúng ta sức mạnh để thay đổi hoàn toàn, một chiều và vĩnh viễn, sinh quyển mà chúng ta đang sống bằng cách viết lại các phân tử tạo nên sự sống (DNA), theo bất kỳ cách nào chúng ta muốn", Doudna nói.

"Đó là một khoảnh khắc đáng sợ trong khoa học sự sống, nhưng chúng ta không thể để mình bị cuốn vào. Điều quan trọng cần nhớ là, trong khi CRISPR có tiềm năng to lớn và không thể phủ nhận để cải thiện thế giới của chúng ta, thì việc mày mò vào nền tảng di truyền của hệ sinh thái cũng có thể để lại những hậu quả ngoài ý muốn".

Nghiên cứu mới về CRISPR và ung thư Glioblastoma được đăng trên tạp chí Cancer Cell.

Nghiên cứu đột phá này hiện cũng nhận được nhiều sự quan tâm của người dân và rất nhiều nhà đầu tư lớn trên thế giới như Bill Gates, Sean Parker cũng như các công ty dược phẩm cũng háo hức đổ hàng triệu USD hỗ trợ cho hoạt động nghiên cứu của nhóm các nhà khoa học này.

• Loại thuốc mới có công dụng làm teo tế bào ung thư

• Ai mới là người thực sự tạo ra chiếc điện thoại đầu tiên trên thế giới?

• Điểm danh những robot mang hình dáng con người

Hải An